米当局、武田薬品の血液疾患治療薬を調査　小児患者死亡巡り

［２１日　ロイター］ - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２１日、血液の希少疾患の治療薬として武田薬品工業の「アジンマ」を投与された小児患者が有害な抗体の形成で死亡した件を調査していると発表した。

先天性血栓性血小板減少性紫斑病（ｃＴＴＰ）はＡＤＡＭＴＳ１３酵素の欠乏によって血栓ができやすくなる疾患。初のｃＴＴＰ治療薬として２０２３年に承認されたアジンマはＡＤＡＭＴＳ１３酵素を補充し、危険な血栓の形成を防ぐ。

ＦＤＡによると小児はｃＴＴＰの患者で、神経症状が進行し、ＡＤＡＭＴＳ１３酵素の働きを妨げる中和抗体が形成された。投与から約１０カ月で死亡したという。ＦＤＡはアジンマの投与で中和抗体が作られるリスクを調査している。 武田薬品の広報担当者は「７月にこの件を知ってからＦＤＡに報告し、情報提供を続けている」とコメント。同社が調査した結果、アジンマ投与と患者の死亡との因果関係は確認されなかったとしている。