バイオジェンのＡＬＳ薬、米当局が迅速承認　特定変異患者を対象

［２５日　ロイター］ - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２５日、米製薬大手バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬「トフェルセン（商標名Ｑａｌｓｏｄｙ）」を迅速承認したと発表した。

トフェルセンはスーパーオキシドジスムターゼ１遺伝子（ＳＯＤ１）変異を持つ患者を対象に使用が承認された。同薬はＳＯＤ１遺伝子が有害なタンパク質を作るのを抑制する。

迅速承認は、臨床試験で同薬が神経の損傷を示すタンパク質の水準を下げたとのデータを根拠に決定された。

政府データによると、米国のＡＬＳ患者数は約１万６０００─３万２０００人で、このうちＳＯＤ１遺伝子変異を持つ患者は２％ほど。

バイオジェンには同薬の販売を続け、ＦＤＡの完全承認を得るために、薬の効果に関する追加データの提出が義務付けられる。